Im Bereich der Therapieentwicklung gegen Erblindung insbesondere bei Netzhauterkrankungen befindet man sich bereits im Stadium der klinischen Studien mit Patienten. Klinische Studien dienen der Therapieentwicklung, ohne Patienten keine Studien, ohne Studien keine Therapie. Bei Phase I/II handelt es sich um eine sogenannte Sicherheitsstudie, also den Ausschluss von negativen Nebenwirkungen. In Phase II und III werden Wirksamkeit, also die positiven Auswirkungen, und die optimale Dosis ermittelt. Danach erfolgt die Zulassung durch die Arzneimittelbehörde (FDA in den USA, EMA in Europa). Bevor es überhaupt zu einer klinischen Studie mit Patienten kommt, bedarf es vieler Jahre der Grundlagenforschung und der präklinischen Forschung (meist am Mausmodell).

 

Interessierte finden aktuelle klinischen Studien unter: www.clinicaltrials.gov

(Im Suchfeld z.B. folgende Begriffe eingeben: „Usher“, „Retinopathia pigmentosa“, das Verursachergen, sofern eine molekulargenetische Diagnose vorliegt,  z.B. „Myosin 7a“; „gene therapy“, „stem cells“, retinal disease, usw.). Bei der Beschreibung der Studien sind die durchführenden Kliniken und der Studienleiter zur Kontaktaufnahme angegeben.

 

Neu ist das Europäische Register für klinische Studien www.clinicaltrialsregister.eu

 

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